海外の事例: Audentes社 遺伝子治療が抱えるプラスミドDNA精製の課題

遺伝子治療は一時期停滞していましたが、現在では治療手段のひとつとして高く評価されています。とりわけ AAV（アデノ随伴ウィルス）は遺伝子を届ける「デリバリー・システム」として、これまでに高いポテンシャルを示してきました。昨今では神経筋の疾患、がんや視力障害においての活躍が目立ちます。
解決すべき課題は残っていますが、AAV を利用した遺伝子治療の未来は明るく、新薬開発パイプラインへの期待が膨らんでいます。バイオタージの PhyPrep^®は、ラージ・スケールのプラスミド DNA を自動で精製するシステムであり、新薬開発に向けた研究ワーク・フローの効率化を実現します。

◆PhyPrep^®の魅力はラージ・スケールのプラスミド DNA を自動で精製してくれること。
空いた時間を有効活用できるのも大きなメリット。

Mark Champe 率いる研究グループは、遺伝子治療の候補を絞りこんでいくため、およそ10mg（ギガ・スケール）の大容量の AAV プラスミド DNA を準備する必要があります。「これは、とても労力を要する作業であり、これまでに多くの時間を費やしてきた。くり返し強調するが、プラスミド DNA の精製は、わたしたちの貴重な時間をコンスタントに奪っていく単純作業である。」と Mark Champe は語ります。